درمان ژنتیکی جدید، بازگشت شنوایی کودکان و بزرگسالان

وبگاه آرتی عربی نوشت: «این تحقیق توسط تیمی از پژوهشگران مؤسسه کارولینسکا در سوئد به همراه بیمارستان‌ها و دانشگاه‌هایی در چین انجام شده و شامل ۱۰ بیمار با سنین بین یک تا ۲۴ سال می‌شود که همگی مبتلا به ناشنوایی ژنتیکی یا کاهش شدید شنوایی ناشی از جهش در ژن OTOF بوده‌اند. این ژن مسئول تولید پروتئینی به نام آوتوفرلین است که نقش حیاتی در انتقال سیگنال‌های شنیداری از گوش به مغز دارد».

در روش درمان ژنتیکی، پژوهشگران از ناقل ویروسی مصنوعی نوع AAV (آدنوویروس مرتبط) برای انتقال نسخه سالم ژن OTOF به گوش داخلی استفاده کردند. این کار از طریق تزریق یک‌باره به ناحیه‌ای موسوم به «پنجره گرد» در پایه حلزون گوش انجام شد.

بیشتر بیماران ظرف یک ماه پس از دریافت درمان بهبود قابل توجهی در شنوایی نشان دادند و این بهبود در طول دوره پیگیری شش ماهه ادامه داشت. میانگین سطح صدایی که بیماران قادر به شنیدن آن بودند، از ۱۰۶ دسی‌بل به ۵۲ دسی‌بل کاهش یافت که نشان‌دهنده پیشرفت چشمگیر در توان شنوایی است.

بهترین پاسخ به درمان در کودکان ۵ تا ۸ سال دیده شد؛ به طوری که دختری ۷ ساله تقریبا شنوایی کامل خود را بازیافت و پس از ۴ ماه قادر شد به‌طور طبیعی با مادرش صحبت کند.

این درمان همچنین در نوجوانان و بزرگسالان مؤثر بود و به این ترتیب گزینه‌ای امیدوارکننده برای تمام گروه‌های سنی به شمار می‌رود. مطالعات ایمنی نشان داد که این روش درمانی به خوبی تحمل شده و عوارض جدی نداشته است، تنها در برخی بیماران کاهش خفیف سلول‌های سفید خون مشاهده شد.

نتایج این مطالعه در مجله Nature Medicine منتشر شده است.